Uma nova medicação é oferecida aos participantes após se mostrar segura e eficaz no tratamento da doença em vários testes em laboratórios. Estes testes são feitos em células e em animais de laboratório, respeitando as mais rígidas legislações de proteção de animais de teste. 

Depois desta fase de testes em laboratório, a medicação é testada em seres humanos voluntários num ambiente altamente controlado, em busca de avaliar a melhor dose, o tipo de administração (via oral, por injeções ou infusão) e quais são os efeitos colaterais. Após esta primeira fase de teste em humanos, há ainda outras duas fases de testes em humanos, com mais participantes portadores de diferentes doenças.

Somente depois de ser bem sucedida nestas etapas, o novo tratamento, exame ou cirurgia pode ser adotado como padrão nos hospitais e consultórios.

Assim, o desenvolvimento de uma medicação é longo. Todas estas etapas servem para conhecemos bem a medicação: quais são seus riscos, benefícios e quais são os efeitos colaterais.

Desde a Segunda Guerra Mundial, há normas rígidas para se conduzir um estudo clínico de forma ética, segura e transparente. Estas normas buscam proteger todos os participantes da pesquisa, para que ninguém seja privado de sua dignidade, integridade e autonomia. Tais normas de tratamento são chamadas de boas práticas clínicas.

Há diferentes ONGs (Organizações Não-Governamentais) e agências governamentais atualizando constantemente essas normas. Algumas destas entidades são o Food and Drug Administration (FDA, Estados Unidos), a European Medicines Agency (EMA, comunidade europeia), o The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH, Suíça) e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa, Brasil). 

A Anvisa, a EMA ou o FDA podem fiscalizar qualquer estudo clínico conduzido no Brasil caso haja qualquer dúvida quanto à qualidade do estudo. Assim, os pesquisadores, centros de pesquisa e indústrias farmacêuticas conduzem os estudos com extrema atenção, buscando seguir as melhores práticas.

No entanto, não basta o que está descrito como boas práticas clínicas: todos os estudos clínicos são acompanhados por diversas equipes. O Comitê Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP, Brasil) e os Comitês de Ética em Pesquisa (CEP) locais avaliam cada estudo antes, durante e ao final. Tudo isso para certificar que os participantes estão sendo tratados de forma segura e conforme o estudo determina. 

Não. A sua participação é voluntária e você sempre será informado sobre todos os riscos e procedimentos dos estudos clínicos. 

Muitas vezes, ao ler o “Termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE)”, o participante se assusta com tantos riscos, mas é a função da pesquisa clínica informar ao participante de todos os riscos. É fundamental lembrar que os tratamentos têm risco, mesmo os utilizados no dia a dia.

Toda a participação em pesquisas é voluntária e ninguém pode ser obrigado a participar. Caso você seja convidado a participar, deve ser informado no que consiste essa participação, quais são seus direitos, deveres e o que será feito durante o estudo clínico. 

O seu médico ou um membro da equipe deverá entregar o “Termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE)” e explicar o estudo para você. Este documento contém informações que devem ser lidas com atenção por você e quem mais você achar que pode lhe ajudar (familiares, amigos, entre outros). Não há pressa em ler nem em tomar uma decisão. Você não deve se sentir pressionado.

O termo de consentimento contém informações sobre qual é a intervenção (medicamento ou cirurgia), procedimentos a serem realizados (tomografia, coleta de sangue, entre outros), frequência de visitas e opções de tratamento fora do estudo. É fundamental ter tempo para ler esse documento. 

Caso no final sua resposta seja sim, você deve assinar e datar esse documento, juntamente com seu médico, autorizando que a pesquisa seja realizada. Você deve manter uma cópia deste termo assinada por você e pelo médico responsável pelo estudo.

Se depois você mudar de ideia e quiser sair do estudo, não haverá nenhuma punição, pois você é voluntário. Não deve existir pressão por parte do médico, familiares ou amigos. Essas decisões de entrar e sair do estudo são um direito absoluto do participante.

O termo de consentimento deve explicar claramente que não há certeza de benefícios, pois o estudo clínico está testando algo sem comprovação de benefício. O maior motivo para que um participante aceite participar de um estudo é a busca por melhorar o conhecimento científico sobre o tema e, assim, ajudar futuros participantes.

Apesar de não existir certeza do benefício, toda a equipe do estudo buscará diminuir ao máximo os riscos do participante. Ou, ao menos, diminuir os efeitos indesejáveis, cuidando dos efeitos colaterais que possam surgir durante o estudo.

Da mesma forma que possui direitos, você também tem deveres a cumprir durante o estudo, respeitando determinadas regras. As principais obrigações de um participante são: 

• O participante deve comparecer a todas as consultas na data agendada, seguir o cronograma do estudo, realizando os procedimentos solicitados e fazendo uso das medicações corretamente, conforme orientação da equipe responsável pelo estudo; 
• Em todas as consultas, o participante deve informar ao pesquisador qualquer alteração de saúde e as medicações utilizadas no período;
• Qualquer efeito inesperado deve ser comunicado ao pesquisador o mais rápido possível.

Os estudos avaliando tratamento promissores comparam este “novo tratamento” contra o tratamento atual. Todos os participantes em estudo clínico estão sob cuidados mais atualizados. Algumas vezes, o cuidado mais atualizado e adequado, com mais evidência científica, é apenas a vigilância, sem nenhum medicamento. 

Assim, os participantes no braço placebo estão também sob vigilância atenta, com seguimento, consultas médicas, fazendo exames de imagem ou de sangue do mesmo jeito que os participantes que recebem o “novo concorrente”. Os participantes utilizando placebo não foram deixados para trás, apenas não recebem o composto inovador.

Temos que lembrar que nem todo medicamento inovador será necessariamente mais eficaz.

Randomização significa que os participantes são divididos em dois (ou mais) grupos de forma aleatória (sem uma ordem ou sem critérios específicos). Em alguns casos, um grupo receberá o novo medicamento e o outro receberá o tratamento padrão ou placebo (substância que não apresenta reação no organismo, como soro fisiológico ou comprimidos de açúcar), caso não haja um tratamento padrão. Em outros casos, pode haver diversos grupos recebendo doses diferentes do novo medicamento, enquanto outro grupo recebe o tratamento padrão ou placebo. 

Os grupos randomizados são equilibrados com base em diversos fatores como idade, sexo e outras características do participante. Isso significa que diferentes tratamentos podem ser comparados entre grupos de pessoas semelhantes. É desta forma que as diferenças entre os efeitos do tratamento podem ser observadas pelos pesquisadores.

O objetivo da randomização é minimizar a tendência de escolha do pesquisador e garantir que os participantes em cada grupo de tratamento sejam o mais semelhantes possível em todos os fatores conhecidos e desconhecidos. Isso assegura que quaisquer diferenças encontradas entre os grupos devem-se às diferenças no efeito do tratamento, e não às diferenças entre os participantes aos quais se administra cada um dos tratamentos.

Quando algum amigo ou parente comenta algo sobre um remédio que começou a tomar, sabemos quais efeitos ele causa. Se nós tomarmos este mesmo remédio no futuro, teremos os mesmos efeitos? Podemos ter efeitos colaterais diferentes?

Alguns estudos são denominados cegos para evitarmos interpretações erradas dos eventos adversos que acontecem durante o estudo, permitindo uma análise mais precisa dos sintomas que realmente estão relacionados à medicação em estudo. Não só o participante estará sem saber se usa o remédio ou o placebo, mas o próprio médico também. Desta forma, não haverá influências sobre poucos ou muitos efeitos colaterais.

O médico “cego” deve avaliar os participantes como alguém que pode ter os benefícios ou os efeitos colaterais de todos os tratamentos, sempre atento a todas as queixas.

Nenhuma informação é irrelevante. Essa é uma forma de proteger ao máximo o participante.

Não. Todo o tratamento deve ser gratuito ao participante de pesquisa conforme definido em regulação nacional. Há previsão de alguma ajuda de custo para cobrir parte dos custos de deslocamento até o centro de pesquisa.

Caso você mude de ideia, seu tratamento seguirá de forma usual fora do estudo, sem prejuízos.

Você será encaminhado para tratamento ou seguimento no serviço de origem. Seus direitos não mudam e estarão sempre protegidos.